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Roche ha anunciado hoy que la Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos ha aprobado Actemra para el tratamiento de la Artritis Idiopática Juvenil Sistémica (AIJS) en pacientes de dos o mas años de edad. Actemra puede administrarse solo o en combinación con metotrexato en pacientes con AIJS.

Actemra (tocilizumab, conocido como RoActemra en la Unión Europea) es el primer medicamento aprobado por la FDA para el tratamiento de la AIJS, una forma rara y severa de artritis que afecta a niños. La AIJS es el tipo de artritis infantil que tiene el peor pronóstico a largo plazo.

“La aprobación de hoy por la FDA marca un importante avance en el tratamiento de la AIJS, una enfermedad debilitante que afecta a niños”, ha afirmado Hal Barron, M.D. Chief Medical Officer y responsable global de desarrollo de productos. Según ha explicado, “Como primer y único tratamiento aprobado para AIJS, Actemra proporciona una nueva opción para esta enfermedad extremadamente difícil de tratar. Esta aprobación también demuestra nuestro compromiso con la ciencia y los pacientes con necesidades médicas no cubiertas, incluyendo las enfermedades huérfanas”.

La AIJS es la forma más rara de Artritis Idiopática Juvenil (AIJ), También conocida como Artritis Reumatoide Juvenil (ARJ).1 La enfermedad afecta entre un 10 y un 20 por ciento de niños con AIJ2, con el pico de edad de inicio entre los 18 meses y los dos años2,3, aunque la enfermedad puede persistir hasta la edad adulta. La AIJS tiene una mortalidad total estimada de entre un 2 y un cuatro por ciento, y es responsable de casi dos tercios de las muertes en niños con artritis.4 La severidad de la AIJS varia de persona a persona y puede incluir síntomas que van de la inflamación articular a la afectación pulmonar y/o cardíaca.5 En los casos mas severos de AIJS, hasta dos tercios de los niños experimentan artritis crónica, y aproximadamente la mitad de los niños desarrollaran incapacidades articulares.6,7

Sobre el estudio TENDER
Esta aprobación se ha basado en los datos positivos de un estudio de Fase III conocido con el nombre de TENDER. Los resultados mostraron que el 85 por ciento (64/75) de los niños con AIJS que recibieron Actemra experimentaron un 30 por ciento de mejora (AIJ ACR30) en signos y síntomas de AIJS y ausencia de fiebre tras 12 semanas de tratamiento, comparado con un 24 por ciento (9/37) de los niños que recibieron placebo (p<0,0001).

No se identificaron problemas de seguridad inesperados con Actemra. Los acontecimientos adversos vistos (en al menos cinco por ciento) en pacientes tratados con Actemra en los 12 meses controlados del estudio fueron infecciones del tracto respiratorio superior, cefalea, nasofaringitis y diarrea. Las infecciones severas mas frecuentemente comunicadas incluyeron neumonía, gastroenteritis, varicela y otitis media. El dieciséis por ciento de los pacientes en el grupo de tratamiento con Actemra y el cinco por ciento de los pacientes en el grupo placebo experimentaron una reacción infusional. Sólo hubo anafilaxia en uno de los 112 pacientes tratados con Actemra durante las fases controladas y de extensión abierta del estudio. Estos hallazgos de seguridad fueron consistentes con los resultados observados en el programa clínico de AIJS japonés (incluyendo 149 pacientes tratados con Actemra durante mas de dos años de media), que se incluyeron en la documentación como datos de soporte.

Este estudio internacional de fase III incluyó 43 centros en 17 países. El estudio evaluó el perfil de eficacia y seguridad de Actemra frente a placebo durante 12 semanas en 112 niños con AIJS. Este estudio es la primera parte de un estudio en marcha a cinco años.

Los pacientes, de entre dos y 17 años de edad con AIJS activa durante al menos seis meses (la duración media de la enfermedad en el estudio fue de cinco años), que no podían tolerar o no respondían bien a su tratamiento actual (AINEs y corticosteroides sistémicos) fueron randomizados para recibir Actemra (8mg/kg si el peso era mayor o igual a 30 kg o 12 mg/kg si era menor de 30 kg) o placebo cada dos semanas en forma de una infusión intravenosa de 60 minutos de duración por un total de 12 semanas. Los pacientes continuaron recibiendo AINEs, corticosteroides y metotrexato si ya recibían estos tratamientos al inicio del estudio. El objetivo primario era el número de pacientes tratados con Actemra con respuesta AIJ ACR30 y ausencia de fiebre en la semana 12, comparado con aquellos que recibían placebo.

Sobre Actemra
Actemra es el resultado de una colaboración de investigación de Chugai y ha sido desarrolado conjuntamente a nivel global con Chugai. Actemra es el primer anticuerpo monoclonal humanizado que inhibe el receptor de la interleuquina-6 (IL-6). Actemra se aprobó en primer lugar en Japón y se lanzó por Chugai en junio de 2005 como tratamiento de la enfermedad de Castleman; en abril de 2008 se aprobaron adicionalmente en Japón las indicaciones de artritis reumatoide (AR), artritis idiopática poliarticular juvenil y artritis sistémica idiopática juvenil. Actemra se aprobó en la Unión Europea en enero de 2009 para el tratamiento de AR en pacientes que no han respondido adecuadamente o son intolerantes al tratamiento previo con uno o mas fármacos antireumaticos modificadores de la enfermedad (FAMEs) o inhibidores del factor de necrosis tumoral (TNF). También ha sido aprobado para su uso en otros 90 países, incluyendo India, Brasil, Suiza y Australia. Actemra se aprobó en los Estados Unidos en enero de 2010 para el tratamiento de pacientes adultos con AR activa moderada o severa que ha respondido inadecuadamente a uno o mas inhibidores del TNF. Además, Actemra ha sido aprobado ahora en los Estados Unidos para el tratamiento de pacientes de dos o mas años de edad con AIJS activa.

La eficacia y seguridad de Actemra en AR ha sido establecida en un extenso programa de desarrollo clínico incluyendo cinco estudios fase III que incluyeron mas de 4.000 personas con AR en 41 países, incluyendo los Estados Unidos. El perfil general de seguridad de Actemra/RoActemra es consistente en el conjunto de todos los estudios clínicos globales. Los acontecimientos adversos graves informados el los estudios clínicos de Actemra/RoActemra incluyen infecciones graves, perforación gastrointestinal y reacciones de hipersensibilidad incluyendo anafilaxia. Los acontecimientos adversos más comúnmente informados en los estudios clínicos fueron las infecciones respiratorias de tracto superior, nasofaringitis, cefaleas, hipertensión e incremento de la ALT. En algunos pacientes se observaron incrementos de enzimas hepáticos (ALT y AST); estos incrementos fueron en general moderados y reversibles, sin evidencia de daño ni impacto observado en la función hepática. Los cambios de laboratorio incluyeron incrementos en lípidos (colesterol total, LDL, HDL, triglicéridos) y descensos en neutrófilos y plaquetas, se vieron en algunos pacientes sin asociación con eventos cínicos. Los tratamientos que suprimen el sistema inmune como Actemra/RoActemra, pueden provocar un incremento del riesgo de malignidades.

Fuente: Roche