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El reto actual ahora es lograr encontrar cura a todas las enfermedades de la sangre y si no, poder cronificarlas y definir los mecanismos celulares responsables de su aparición. En este campo, la terapia génica puede jugar un papel decisivo y convertirse en la solución definitiva de muchas enfermedades congénitas surgidas por falta de ciertas encimas que causan trastornos en los glóbulos rojos